2024年4月30日，百时美施贵宝宣布，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥?（通用名：玛伐凯泰胶囊）获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。这是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。
2022年4月28日，FDA批准Mavacamten(商品名：Camzyos，中文名：玛伐凯泰/马瓦卡坦)上市，用于治疗纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级为II III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，以改善患者的功能和症状。
1、肥厚型心肌病
肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。HCM患者中约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。
玛伐凯泰 图源网络
玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)简要说明书-
【药品中文名】玛伐凯泰胶囊
【药品通用名】Mavacamten
【商标】Camzyos
【规格】胶囊，2.5mg、5mg、10mg和15mg。
【美国上市】
202马瓦卡坦2年4月28日
【生产企业】百时美施贵宝公司
【仿制药】暂无仿制药上市
【适应症】适用于治疗继发于梗阻性HCM的症状性心力衰竭成人，以改善功能能力和症状。
玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)的作用机制
心肌肌球蛋白在心脏收缩过程中扮演着关键的角色，然而，在某些疾病情况下，如肥厚型心肌病等，心马瓦卡坦肌肌球蛋白的活性过高，导致心脏收缩力过强，增加了心脏的负担。玛伐凯泰(Camzyos)作为一种心肌肌球蛋白抑制剂，主要通过抑制心肌肌球蛋白的活性来减轻心脏的负担，从而改善患者的症状。
玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)的优势
玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)的出现为肥厚型心肌病的治疗提供了新的选择。与传统的手术治疗相比，药物治疗具有无创、便捷和易于接受等优点。玛伐凯泰不仅可以改善患者的生活质量，还可以降低并发症的风险，为许多患者带来了福音。
玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)临床试验结果
在进行的EXPLORER-HCM试验中，研究人员观察了玛伐凯泰(Camzyos)治疗患者的效果。结果显示，在治疗过程中，玛伐凯泰(Camzyos)组患者发生的不良反应中，头晕和晕厥的发生率相对较高，分别为27%和6%，而安慰剂组分别为18%和2%。此外，在治疗30周后，玛伐凯泰(Camzyos)组的心脏收缩功能相对于基线有所下降，而安慰剂组无显著变化。而在停药8周后，两组患者的心脏收缩功能恢复到基线水平。特别值得注意的是，在玛伐凯泰(Camzyos)组中，有6%的患者在治疗期间心脏收缩功能下降至危险水平，但在停药后得以恢复。
玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)在肥厚型心肌病治疗中的应用
肥厚型心肌病是一种遗传性心脏病，其特征是心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限。患者常常出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时可能危及生命。而玛伐凯泰(Camzyos)的出现为这一疾病的治疗提供了新的选择。通过调节心肌肌球蛋白的活性，玛伐凯泰(Camzyos)能够有效减轻心脏的负担，改善患者的症状，为患者带来了新的希望。
总的来说，玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)作为一种新型的心肌肌球蛋白抑制剂，在治疗肥厚型心肌病方面展现出了显著的功效。其出现为这一疾病的治疗带来了新的希望，为广大患者提供了更好的生活质量和预后。随着科学技术的不断进步，我们对玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)的未来充满期待，相信它将在临床实践中发挥出更加重要的作用，造福于肥厚型心肌病患者的健康。
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